医学指导:中山大学附属第一医院儿科血液肿瘤专科主任,罗学群教授、主任医师广东省人民医院儿童血液肿瘤科主任,林愈灯副主任医师●儿童白血病八成为“急淋”,规范化疗效果明显好于骨髓移植●儿童不可按照成人方案
【摘要】目的 对用不同方案治疗儿童非高危急性淋巴细胞白血病(ALL)的疗效和住院化疗费用进行比较,探讨低强度、低费用“经济”方案治疗低收入家庭儿童的可行性。方法 1999年5月-2006年9月本大学附属第一医院儿科病房初诊儿童ALL243例,非高危者由家长选择下述其中1种方案治疗并按治疗方案分组:荣城98方案(A组)、IC BFM 2002方案(B组)或低强度“经济”方案(C组)。结果 243例中诊断后即放弃治疗20例、诊断后死亡或转外院3例、高危47例和成熟B-ALL4例,余下169例中,选择A组46例, B组73例,因家庭经济原因选择C组50例。各组的pEFS(sx)和pDFS(sx):A组4年分别是80.4%(0.059)和82.2%(0.057),7年78.1%(0.061)和79.8%(0.060), B组4年分别是83.5%(0.051)和85.9%(0.049), C组4年分别是72.8%(0.069)和74.3%(0.069),7年67.2%(0.084)和68.6%(0.085)。住院化疗费用A组6.5~19.1万元(中位数9.4万元),B组5.2~12.3万元(中位数7.4万元),C组2.3~5.1万元(中位数3.2万元),3组间的费用差别有统计学意义。结论 国外已有用减低强度方案成功治疗儿童标危ALL的报道,本组是国内对不同方案的治疗费用和效果对比的初次探索,低强度“经济”方案治疗儿童非高危ALL似能达到合理的EFS和DFS,这对低收入家庭儿童的治疗有现实意义。更大规模的临床研究已在广州儿童白血病多中心治疗协作组(GZCLG)中开始。文章的详细内容发表在:Pediatr Blood Cancer. 2008;51:204;和 中国实用儿科杂志 2008,23:102【关键词】 白血病,淋巴细胞性,急性;无病生存;儿童;治疗费用,比较
【摘要】目的 有高危特征的急性淋巴细胞白血病(ALL)预后较差,而影响我国高危儿童ALL的治疗和预后的因素未明朗。方法: 高危特征定义为:①<1岁,②外周血白细胞(WBC)计数>50×109/L, ③初诊有中枢神经系统白血病(CNSL)和(或)睾丸白血病(TL), ④T-ALL, ⑤BCR-ABL /MLL-AF4阳性,⑥泼泥松不敏感,⑦从泼泥松治疗起诱导第15天骨髓M3(骨髓原幼淋>25%),且年龄>6岁或WBC >20×109/L,⑧诱导33天未缓解。至少符合①~④或⑤~⑧之一者分别归入高危ALL(HR-ALL)组或极高危ALL(VHR-ALL)组。1999年5月~2007年3月在我院儿科初诊具有高危特征的儿童ALL76例,其中HR-ALL和VHR-ALL分别35例和41例。VHR-ALL接受更高强度的化疗。结果 76例中放弃治疗率25%,HR-ALL组+VHR-ALL组预期6年无事生存率(EFS)49.3%。在坚持治疗的患者中,HR-ALL+VHR-ALL、HR-ALL和VHR-ALL的EFS分别为64.7%、78.8%和57.2%,Cox模型分析显示诱导33天不缓解或BCR-ABL阳性是独立的复发因素,高强度化疗不能改变其预后差的特性,而泼泥松不敏感与其它任一项高危因素并存时复发法的危险性明显增高。结论 放弃治疗和复发是本组治疗失败的前2位原因,多数HR-ALL如能坚持合理治疗应有信心获得较好的预后,诱导33天不缓解或BCR-ABL阳性患者应争取造血干细胞移植,2项或以上高危因素并存对预后的影响值得深入研究。文章的详细内容发表在:Pediatr Blood Cancer. 2009;52:191;和 中山大学学报(医学科学版) 2008,29:767【关键词】 白血病,淋巴细胞,急性;儿童;高危;治疗失败;预后因素。
【摘要】目的 儿童特发性肺含铁写黄素沉着症(IPH)的诊断和治疗仍不理想,本临床研究旨在总结IPH的诊断,评估剂量个体化的巯嘌呤(6MP)治疗IPH的长远疗效。方法 IPH的诊断是通过住院检查和随访1年以上排除其它疾病后确定。疾病急性期口服泼尼松2mg/(kg.d),4周减停,6MP同时开始口服,60mg/ (m2.d),维持治疗3年。结果 共15例患儿符合诊断并纳入分析,诊断时的年龄2~13岁(中位7岁)。多数患儿由于起病症状不典型而被延误诊断,延误的时间是0~108个月(中位8个月)。所有病例经治疗后都能缓解并成功撤除激素。随访2.5~9.5年(中位6年),在6MP维持治疗期间有相对低白细胞血症(3×109/L~6×109/L)的患者8例中只有1例复发,而另外7例有5例复发 (p<0.05)。后者复发的5例将6MP剂量上调使白细胞降低后4例未再复发。结论 诊断延误仍然是突出的问题。本组多数IPH患儿对6MP维持治疗耐受好且获长期缓解,提示有可能避免长期依赖激素治疗及因此对生长发育带来长远的不良影响;6MP代谢个体差异大,剂量个体化治疗可避免部分病例未得到足够治疗剂量或治疗过度,有助于改善预后,白细胞计数可能是一个简单而有用的衡量指标。【关键词】肺含铁写黄素沉着症,特发性;儿童;诊断;治疗文章的详细内容发表在:Pediatr Pulmonol. 2008;43:1067
【摘要】 目的 急性早幼粒细胞白血病(APL)有较高的治愈率,借鉴先进国家的治疗方案对进一步提高我国该病的预后有参考意义。方法 APL的诊断是基于FAB形态学和PML-RARα阳性。自2004年10月至2008年4月共有15例(年龄0.5~12岁,中位9岁)符合诊断并接受低强度的改良西班牙PETHEMA LPA99方案治疗。结果 中位随访38个月(2日~58个月),4.5年无事生存率和总生存率分别是83.0%(sx0.113)和93.3%(sx0.064)。只有1例出现血培养证实的败血症,无放弃治疗。治疗失败包括:1例治疗开始次日死于颅内出血(6.7%),1例中枢神经系统复发(6.7%)。住院治疗费用2.1~6.5万元(中位数3.3万元)。结论 低强度的改良PETHEMA方案治疗儿童APL由于有较低的复发率,以及因较低的治疗相关毒性和住院治疗费用使治疗相关死亡和放弃治疗率降低,因而有较好的整体预后。提示该方案适合我国的国情。文章的详细内容发表在:Pediatr Blood Cancer. 2009;53:325
【摘 要】目的 超大剂量化疗能清除病态免疫系统,同时亦摧毁骨髓造血功能,需造血干细胞移植(SCT)恢复造血,SCT治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE)有成功的报道,但由于其固有的缺点未能广泛开展,本组是首次探索用超常规量免疫抑制剂、但保留骨髓造血功能而无需SCT的方法治疗儿童难治性SLE。方法 4例难治性SLE 10~16岁,女,3例肾病理WHO-Ⅳ型和大量蛋白尿,2例免疫性溶血性贫血,1例免疫性血小板减少,曾用包括CTX和甲基泼尼松龙双冲击等治疗无效或病情反复无法控制,治疗方案:CTX 1~1.2g/m2×4天,氟达拉宾(Fludar)25~30mg/m2×4天,抗淋巴细胞球蛋白(ALG,猪)20~25mg/kg×3天,环胞A(CSA)5~8mg/kg×21天;疗效用SLE疾病活动性指数记分(SLEDAI)评估。结果 无治疗相关死亡;从CTX结束算起,中性粒细胞恢复到0.5×109/L平均需10天,方案2从AraC结束起,中性粒细胞恢复到0.5×109/L需16天;治疗3周时SLEDAI平均从9.2降至4.4,尿蛋白从4+降至0~1+,合并有重度难治性贫血或血小板减少者,治疗后血红蛋白或血小板分别恢复正常或接近正常;4例随访5~16个月,病情基本控制。结论 控制在一定范围内的超常规剂量免疫抑制剂治疗SLE,无需SCT而能恢复自身造血,同时能相当大程度清除病态免疫系统,使常规治疗无效者病情缓解,值得进一步探索。文章的详细内容发表在:Chemotherapy. 2008;54:331;和 中国实用儿科杂志 2007,22(6):445【关键词】 系统性红斑狼疮,难治性,治疗,儿童作者单位:广州中山二路中山大学附属第一医院儿科(510080)
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